多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,多发于老年。蛋白酶体抑制剂(PI)已成为MM治疗的基石药物,以PI为基础的持续治疗方案可为MM患者带来更多获益。伊沙佐米作为首个口服PI,在MM治疗中具有疗效可观、耐
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多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,多发于老年。蛋白酶体抑制剂(PI)已成为MM治疗的基石药物,以PI为基础的持续治疗方案可为MM患者带来更多获益。伊沙佐米作为首个口服PI,在MM治疗中具有疗效可观、耐受性良好、停药率低的优势,可作为持续治疗的优选。由于口服药物方便,真实世界研究显示伊沙佐米应用的疗效及安全性与临床试验接近,显示出更为实用的优势。
“新瑞实力π·多发性骨髓瘤最佳持续治疗案例分享项目”新一季全面升级,通过分享各中心真实世界MM患者的治疗情况,以期用真实世界洞察赋能临床决策。本次由柳州市工人医院江庭秀教授分享其中心的MM真实世界数据回顾性分析,并将其中典型病例的具体诊疗过程作详细描述。
I-based方案治疗MM患者的有效性和安全性单中心真实世界数据回顾性分析
江教授分享了2020-04~2024-03在其中心接受至少1个疗程基于伊沙佐米方案(I-based)治疗MM患者的疗效及安全性数据,研究共纳入44例患者,平均应用I-based方案治疗10.6个月。39例可作疗效评估患者中,转为I-based方案后总缓解率(ORR)提高了25%,≥非常好的部分缓解(VGPR)率提高至61%,其中≥完全缓解(CR)率由17%提高到54%(图1)。其中持续治疗组,转换后伊沙佐米中位治疗持续时间为14.1个月,且有72%的患者仍在接受治疗,截至目前,最早的患者已接受20个月(17周期)的I-based治疗。
安全性方面,I-based方案最常见的不良反应为
图1 伊沙佐米转换前后疗效评估对比
病例简介
01基本信息
患者男,63岁,因“反复左侧腰腹部疼痛8年余,再发伴双下肢
02辅助检查
实验室检查
免疫球蛋白:IgA 6.19g/L 偏高;
血清蛋白电泳:血M蛋白 0.95 g/L;
血清免疫固定电泳:IgA-Kappa型M蛋白阳性;
血清游离轻链:游离κ 13.7mg/L,游离λ 36.4mg/L,游离κ/λ 0.3764;
尿蛋白电泳:M蛋白条带:0.8%,尿M蛋白定量为60.6496 mg/24h;
尿免疫固定电泳:单克隆免疫球蛋白类型为IgA-κ型;
尿本周氏蛋白电泳:疑似阳性;
尿游离轻链:游离κ 169mg/L,游离λ 83.7mg/L,游离κ/λ 2.0191;
尿蛋白:8416.65 mg/24
骨髓检查
骨髓染色体分析:骨髓染色体分析 45,X,-Y[18]/46,XY[22];
骨髓细胞学:骨髓部分稀释。全片观,片尾偶见体积增大、偏幼稚浆细胞。
外送骨髓免疫分型:送检标本中可见约0.23%的单克隆浆细胞,表型为CD38++,CD138+,CD19+,CD56+,胞内免疫球蛋白kappa轻链限制性表达;
骨髓活检:考虑浆细胞肿瘤(瘤细胞约占10%)
03诊断
MM(IgA-κ型)
04治疗经过及疗效评估
2020-12-17起予患者3个疗程PCD方案(硼替佐米+
2021-11-02复查血清蛋白电泳:未检测到M蛋白、血清免疫固定电泳持续阴性2021-7-13日后尿蛋白持续阴性,疗效评估为CR。
图2 患者24小时尿蛋白变化情况
总结
MM患者接受持续治疗相对于固定疗程数的治疗能带来更多的生存获益,已成为共识。然而在真实世界中,治疗过程中的不良反应和患者的依从性下降,却常常会导致治疗的终止和不规律。伊沙佐米是一种新型的口服PI,主要通过抑制20S蛋白酶体来发挥抗肿瘤作用,其主要不良反应为胃肠道反应,PN发生率和严重程度较硼替佐米低,同时口服的给药方式减少了患者的就医频次,提高了患者的依从性1。
江教授表示:上述病例患者出现PN后早期转换为I-based治疗,疗效及安全性良好,后伊沙佐米持续治疗20个疗程,患者持续CR。我中心的另一例患者经自体造血干细胞移植后I-based方案持续治疗16个疗程,疗效评估也为持续CR。可以看到I-based方案持续治疗的疗效对不同患者均带来明显获益。
同时,其中心真实世界数据回顾性分析中MM患者转换I-based方案后ORR、≥VGPR率、≥CR率均有提升;且PN转换组患者经伊沙佐米治疗后,大多数经硼替佐米治疗的患者PN症状得以减轻。且由于伊沙佐米有效减少静脉给药带来的负担,保障患者生活质量,更具有便利性、就诊次数少、减轻疼痛,故转换为伊沙佐米全口服方案后可有效提高患者依从性,是可实现PI持续治疗的优选。