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中国MM研究的现状与展望

佚名 - 2020年11月28日 浏览:

随着我国人口老龄化,多发性骨髓瘤(MM)已经成为发病率第二位的血液肿瘤,仅次于淋巴瘤。2000年,中国MM的诊疗现状为相对发病率较低、诊断标准和诊断技术落后、多数患者就诊时已处于晚期、治疗药物有限和疗效较差等。现今

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随着我国人口老龄化,多发性骨髓瘤(MM)已经成为发病率第二位的血液肿瘤,仅次于淋巴瘤。2000年,中国MM的诊疗现状为相对发病率较低、诊断标准和诊断技术落后、多数患者就诊时已处于晚期、治疗药物有限和疗效较差等。

现今,由我国研究者发起的MM的临床试验占比明显增加,其中,CAR-T研究占国际同类研究的“半壁江山”。目前,多个由中国医学科学院血液病医院、首都医科大学附属北京朝阳医院、中国人民解放军第二军医大学长征医院等中心牵头的MM临床研究均以新药为主,可见MM的新药发展迅速,且以新药为基础的治疗逐渐成为主流。我国已经批准上市的新药包括,蛋白酶体抑制剂:硼替佐米、伊沙佐米;免疫调节剂:沙利度胺、来那度胺;单克隆抗体:达雷妥尤单抗;化疗药物:新型静脉注射马法兰。近一年即将上市的新药包括:全新作用机制药物CPT、蛋白酶体抑制剂卡非佐米、免疫调节剂泊马度胺、选择性核输出蛋白1(XPO1)抑制剂Selinexor、BCMA-CAR-T。

随后,安教授介绍了中国医学科学院血液病医院的MM临床研究与基础研究体系。

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随着MM发病率的逐年升高,MM精确诊断体系的建立可使MM患者可以精确诊断和治疗。

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安教授表示,MM治疗的目标是达到深度缓解+持久疾病控制,把MM作为慢病进行管理。中国医学科学院血液病医院设计和实施了规范MM整体治疗方案,初步结果显示MM患者生存得到改善。

在基础研究方面,中国医学科学院血液病医院主要从两个方面进行研究:肿瘤细胞(基因组不稳定、克隆内部异质性、克隆演变)和微环境(免疫逃逸等)。此外,在遗传学研究方面也取得显著进步。

安教授表示,尽管近年来我国在MM研究领域取得显著进步,但仍存在一些问题,包括(1)缺乏准确的流行病学数据;(2)发展不均衡,诊疗的整体规范较差,整体的近远期疗效仍较差;(3)缺乏符合中国国情的循证医学研究;(4)基础研究发展较快,仍以跟踪为主,创新性不足;(5)新药研发及转化与欧美国家差距较大等。

最后安教授总结道:我国MM研究领域近20年进展巨大,已奠定了较坚实的发展基础;CAR-T细胞治疗的临床及相关基础研究已在国际上占有重要地位,应继续保持这一发展势头;切实加强适合国情的前瞻性、大系列、多中心临床研究,为制定中国MM诊治指南提供循证医学证据;加强基础研究与临床研究的融合;对已有一定苗头的新药,加强临床转化研究来开发原创新药。

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